Decisão da FDA sobre medicamento contra autismo gera frenesi, mas dados ficam para trás

Por Julie Steenhuysen

CHICAGO (Reuters) - O apoio do presidente dos Estados Unidos, Donald Trump, a um antigo medicamento genérico chamado leucovorina para uso contra um distúrbio raro que causa sintomas semelhantes ao autismo desencadeou um aumento na demanda por parte de pais que acreditam que ele pode desbloquear a fala e a conexão social em seus filhos autistas

Isso se tornou um desafio para pediatras e especialistas, que advertem que a ciência sobre a leucovorina em pessoas com autismo é limitada e não sustenta o uso generalizado.

No mês que se passou desde que o comissário da Administração de Alimentos e Medicamentos, Marty Makary, promoveu o medicamento da GSK, que já existe há décadas, dizendo que ele poderia ajudar 'centenas de milhares' de crianças com autismo, médicos e pesquisadores dizem que foram inundados por pais em busca de informações.

'Meu feed do Facebook está inundado de pais jurando que a leucovorina funciona', disse o Dr. David Mandell, professor de psiquiatria e pesquisador de autismo da Universidade da Pensilvânia.

Dezenas de milhares de pessoas se juntaram a um grupo do Facebook chamado Leucovorin for Autism (Leucovorina para Autismo), iniciado em maio por Keith Joyce, guardião legal de José, de quatro anos, que toma o medicamento.

Joyce atribui à leucovorina as melhorias na comunicação verbal e na consciência social de José. O site ganhou 5.000 membros no dia do anúncio de Trump e Makary na Casa Branca e agora tem 84.000.

Mandell e outros cientistas e médicos afirmam que o endosso da FDA, sem a exigência de grandes ensaios clínicos randomizados, deixa os profissionais à mercê dos apelos emocionais das famílias e, ao mesmo tempo, sem dados, orientação ou confiança para prescrever o medicamento de forma responsável.

A leucovorina é aprovada para tratar os efeitos colaterais da quimioterapia, mas pode ser prescrita off-label para os sintomas do autismo.

'Isso coloca os médicos em uma posição muito difícil, pois eles estão sendo solicitados a prescrever algo que não é baseado em evidências', disse o Dr. Shafali Jeste, especialista em autismo e chefe de pediatria da UCLA, que não prescreve a leucovorina, apesar das repetidas solicitações.

Nesta sexta-feira, a Academia Americana de Pediatria disse que não recomenda a leucovorina para uso rotineiro em crianças com autismo.

As taxas de autismo aumentaram para 1 em cada 31 crianças de 8 anos de idade, informaram os Centros de Controle e Prevenção de Doenças dos EUA (CDC, na sigla em inglês) em abril. Encontrar a causa principal da doença e os possíveis tratamentos é algo que o secretário de Saúde Robert F. Kennedy Jr. e Trump têm defendido.

Apesar dos comentários amplos do comissário da FDA, sua agência propôs uma aprovação expandida mais restrita ligada à deficiência de folato cerebral (CFD, na sigla em inglês), uma condição genética que pode causar sintomas semelhantes aos do autismo. Ela afeta cerca de uma em cada 1 milhão de crianças em todo o mundo.

O argumento para o uso mais amplo baseia-se em pequenos estudos que sugerem que muitas crianças com autismo têm autoanticorpos que bloqueiam a entrada de folato -- nutriente importante para a sinalização cerebral -- no cérebro, causando uma deficiência semelhante à CFD.

Acredita-se que cerca de 75% das crianças autistas tenham esses autoanticorpos, mas sua importância não foi comprovada, disse o Dr. Karam Radwan, diretor do Programa de Transtornos do Neurodesenvolvimento da Universidade de Chicago.

Um porta-voz do Departamento de Saúde e Serviços Humanos (HHS, na sigla em inglês) disse que a FDA baseou seu plano de atualizar o rótulo da leucovorina para incluir a CFD em uma análise de mais de 40 estudos de caso publicados entre 2009 e 2024. No geral, 85% dos pacientes obtiveram algum benefício, incluindo melhora na capacidade de fala/comunicação.

O HHS disse que a leucovorina pode ser útil em crianças que têm autoanticorpos contra o folato, mas admitiu que 'os dados são limitados e precisam ser replicados'.

Um porta-voz disse que os Institutos Nacionais de Saúde apoiarão pesquisas de acompanhamento sobre o impacto da leucovorina na CFD, assim como qualquer benefício potencial para indivíduos com autismo. A vigilância pós-comercialização e os estudos de segurança fazem parte do plano.

(Reportagem de Julie Steenhuysen)